摘 要: | RNAi为基础的靶点研究 不久前 ,有效药物靶点的发现大多依赖于对基因敲除小鼠的分析 ,在开始昂贵的药物筛选前确切地剔除单个基因 ,是模拟选择性良好的有效药物的理想模型。然而 ,基因敲除小鼠的制备存在诸多困难 ,更无法研究其剂量 效应关系 ,与所研究的基因突变相关的疾病也不常显现 ,对于胚胎发生所必需的基因 ,可能无法用小鼠来研究。随着研究人员发现 ,短的、双链RNA(siRNA或RNAi)可以抑制几乎任何基因的表达 ,使靶点研究领域发生了很大改变。目前 ,许多研究都集中于开发RNAi抑制技术 ,在细胞水平检测数千个可作为药物的靶点。…
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