| 摘 要： | 目的评估阿伐曲泊帕(APAG)转换治疗在曾应用免疫抑制治疗(IST)联合TPO受体激动剂(TPO-RA)无效或TPO-RA不耐受的再生障碍性贫血(AA)患者中的近期疗效及安全性。方法回顾性分析2021年1月至2021年12月中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)IST联合TPO-RA(艾曲泊帕/海曲泊帕)治疗无效或TPO-RA不耐受的16例AA患者,接受APAG转换治疗的疗效及安全性。结果16例AA患者中,中位年龄54(14~68)岁,男、女各8例。IST联合TPO-RA治疗无效患者10例(难治组),转换APAG中位治疗6(6~10)个月,7例(70%)获得三系血液学反应(HR)完全治疗反应(CR)4例、良好治疗反应(GPR)1例、部分治疗反应(PR)2例],均在APAG治疗3个月时开始起效;TPO-RA不耐受患者6例(不耐受组),APAG中位治疗6(2~8)个月,4例(67%)获得HR(GPR 3例、PR 1例),其中APAG治疗3个月时2例获得PR,6个月时4例患者均获得HR。APAG转换治疗过程中,未发生APAG相关2级以上不良事件,无血栓事件发生,治疗6个月时复查骨髓病理未见纤维组织增生,无一例患者因不良事件停药。结论对于TPO-RA难治或不耐受的AA患者,APAG可作为较好的转换治疗选择。
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