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| 美国FDA批准首种治疗脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza(nusinersen) | |
| 引用本文： | 夏训明.美国FDA批准首种治疗脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza(nusinersen)[J].广东药学院学报,2017,33(1). |
| 作者姓名： | 夏训明 |
| 摘 要： | 美国FDA于2016年12月23日批准一种名为Spinraza ( nusinersen )的新药用于治疗儿童及成人脊髓性肌肉萎缩症(又称脊肌萎缩症,spinal muscular atrophy,SMA) ,这也是FDA批准的第1种用于治疗该疾病的药物.
SMA是一种罕见的但却是致命性的遗传性疾病,患者通常出现下运动神经元缺失,而下运动神经元的功能主要是控制动作. 下运动神经元缺失会引起患者身体虚弱和肌肉萎缩. SMA的发病年龄、症状和病程具有广泛的个体差异. Spinraza剂型为注射剂,可直接注射到围绕脊髓的体液中,适用于各类SMA患者. |
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