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| 亨廷顿病基因治疗的研究进展及展望题录 | |
| 引用本文： | 黄维梦,林浩,郭志妹,卢林,吴腾腾,郭丽,徐评议.亨廷顿病基因治疗的研究进展及展望题录[J].中华神经医学杂志,2023(11). |
| 作者姓名： | 黄维梦 林浩 郭志妹 卢林 吴腾腾 郭丽 徐评议 |
| 作者单位： | 1. 广州医科大学附属第一医院神经科;2. 安顺市人民医院神经科 |
| 基金项目： | 国家自然科学基金(82201397)； |
| 摘 要： | 亨廷顿病(HD)是一种起病隐匿、进展缓慢的常染色体显性遗传病, 以舞蹈样症状、智能减退和精神行为异常为主要特征, 病因为4号染色体上的亨廷顿基因(HTT)第1号外显子CAG三联密码子重复序列异常扩增。尽管病因明确, 但是目前尚无有效措施能够控制疾病发生和进展, 临床上仍以对症治疗为主。本文围绕HD基因治疗的临床试验现状、临床上存在的挑战以及未来研究方向进行综述, 以期为后续的相关研究提供参考依据。 |
| 关 键 词： | 亨廷顿病 基因治疗 基因编辑 |