RNA靶向系统Crispr/Cas13在分子诊断及临床治疗中的研究进展

成簇的规律间隔的短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, Crispr)/Crispr相关蛋白(Crispr-associated proteins, Cas)系统彻底变革了基因编辑和基因表达的方式,其中靶向切割DNA特定位点的Crispr/Cas9系统的研究日趋成熟,而目前靶向切割RNA的Crispr/Cas13系统研究较少。Cas13由crRNA(Crispr RNA, crRNA)引导,特异性识别靶向RNA片段,激活后特异性剪切靶向片段,随后对附近的RNA片段进行无差别的"附带剪切",在分子诊断及个体化治疗上具有广阔的应用前景。该文主要对靶向RNA的Crispr/Cas13系统的作用特点及机制进行阐述,并对在临床分子诊断及疾病治疗中的研究进展进行综述。