小儿手足口病随机对照试验设计要素的文献研究

目的] 研究小儿手足口病(HFMD)临床随机对照试验的设计要素，为本病临床试验的标准化设计提供借鉴和指导，提高不同试验结果比较的可行性。方法] 通过文献研究，系统检索中国知网、万方数据库、维普数据库、Pubmed、Cochrane Library、Embas等数据库中近10年HMFD随机对照临床试验(RCT)中英文文献，对符合纳入标准的文献进行资料提取、分析、归纳，提炼该病临床试验设计与评价的主要技术要素。结果] 检索出1 081篇文献，最终纳入14篇。小儿HFMD其临床试验目的均以缩短热程为主，2期/重症重型适应症也以减少危重症发生为主；试验总体设计均采用随机盲法，其中双盲设计5项(35.71%)；受试者选择均有明确的诊断标准或相应描述，以及纳入标准、排除标准设计；干预措施包括中药/中成药(4项，28.57%)、中药注射液(5项，35.71%)、抗病毒药(4项，28.57%)、免疫抑制剂(1项，7.14%)；14项研究均无导入期设计；总疗程3~10 d，普通型试验以3~7 d为主，重症重型研究以7~10 d为主；6项(42.86%)研究设计了3~15 d的随访期；主要有效性指标，多围绕发热(8项，57.14%)、危重症发生率(3项，21.43%)、皮疹(2项，14.29%)等进行评估。次要指标，可选择肠道病毒载体量/转阴率、住院时间、中医证候积分/疗效、病死率等。安全性指标以不良事件/不良反应为主要观察指标(13项，92.86%)。结论] 纳入本研究的文献质量高，信息完善，研究结果涵盖了小儿手足口病临床试验设计与评价的主要技术要素，具有较高的借鉴价值。

Literature research on design elements in clinical randomized controlled trials of children with hand-foot-and-mouth disease