造血干细胞作为靶细胞的基因治疗研究

造血干细胞是基因治疗的理想靶细胞,在遗传病、恶性肿瘤、严重免疫缺陷及感染性疾病的治疗中具有广阔的应用前景。造血细胞纯化、造血生长因子应用、造血细胞体外扩增及基因转移技术的研究进展为造血细胞的基因转移及基因治疗提供了实验基础。目前,造血细胞基因治疗涉及的基因包括遗传病相关基因、耐药基因、核酶等。本文主要就造血细胞基因治疗的应用及存在的问题作一概述。