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| 治疗儿童细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症相关癫痫发作新药Ztalmy | |
| 引用本文： | 李妍,何心.治疗儿童细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症相关癫痫发作新药Ztalmy[J].中国临床药理学杂志,2023(9):1340-1343. |
| 作者姓名： | 李妍 何心 |
| 作者单位： | 1. 山西省儿童医院,山西省妇幼保健院药剂科;2. 南京医科大学附属妇产医院,南京市妇幼保健院药学部 |
| 摘 要： | Ztalmy口服混悬剂于2022年3月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准用于2岁及以上与细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症(CDD)相关的癫痫发作患者。Ztalmy的主要活性成分是ganaxolone,是一种神经活性类固醇衍生物，为突触和突触外γ-氨基丁酸A(GABAA)受体的选择性阳性变构调节剂，从而增加突触GABAA受体的阶段性抑制，同时增加突触外受体的强直抑制，具有抗癫痫和抗焦虑活性。现对其作用机制、药效学、药代动力学、临床研究及安全性等作一介绍。 |
| 关 键 词： | Ztalmy 加奈索酮 细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症 |