外周血造血干细胞移植治疗急性白血病50例疗效分析

目的：评价外周血造血干细胞移植（peripheral blood stem cell transplantation，PBSCT）治疗急性白血病（acute leukemia，AL）的临床疗效，比较异基因PBSCT（allogeneic PBSCT，Allo-PBSCT）与自体PBSCT（autologous PBSCT，Auto-PBSCT）在AL治疗方面的优缺点，探讨移植预处理方案的选择及疗效。方法：回顾性分析我院从2004-2012年间收治的50例因AL行PBSCT的病例，其中21例男性，29例女性，行Allo-PBSCT及Auto-PBSCT的分别为28例及22例。分析移植疗效及并发症，比较异基因及自体移植复发率、无病生存率（disease-free survival，DFS）及移植相关死亡率（transplant related mortality，TRM）的差异。分析预处理死亡及植入成功率。结果：50例患者中除2例MAC（马法兰+阿糖胞苷+环磷酰胺）方案预处理患者植入失败外，其余48例获得造血重建，移植成功率96%，中位白细胞植活时间（>0.5×109个/L）为11.3 d[（7~24） d]，中位血小板植活时间（＞20×109个/L）为14.3 d[（5~44） d]。异基因移植与自体移植相关死亡例数分别为8例、3例，TRM为28.6%、15.0%；累计DFS分别为46.4%、35.0%；累计复发率分别为25.0%、55.0%。随访时间内异基因及自体移植的总存活率（overall survival rate，OS）为57.1%、50.0%，两者移植前处于首次化疗缓解（complete remission at first course，CR1）及非首次化疗缓解或未缓解状态的患者，移植后OS分别为61.5%、53.3%及45.5%、55.6%；累计DFS分别为46.2%、46.7%及27.3%、44.4%；死亡率分别为38.5%、46.7%及54.5%、44.4%。结论：PBSCT是治疗AL的有效手段，特别是移植前状态处于CR1的患者移植效果更好。异基因移植后复发率较自体移植低，长期DFS较高，但移植相关并发症多，TRM较高。预处理方案的优化是提高移植疗效的关键，以马利兰/环磷酰胺方案为基础的预处理方案有较好的清髓效果及耐受。