脱唾液酸糖蛋白受体介导的肝靶向性基因转移方式的研究进展

受体介导的基因转移方式是近几年来发展起来的一种新的基因转移策略，和目前用于基因治疗的其他基因转移方式相比，具有其独特的特点。其中脱唾液酸糖蛋白是肝细胞表面独有的脱唾液酸糖蛋白受体的天然配体，其介导的肝靶向性基因转移在肝脏的遗传性疾病的临床前研究中发挥了重要作用。本文就脱唾液酸糖蛋白受体介导的基因转移及相关的某些肝靶向性的受体介导的基因转移的优、缺点作了综合性的评价，并总结了制备有效的配体-DNA复合物的常见方法和影响因素，及其在体内运输过程中的药物动力学特点。