贝利尤单抗治疗中国儿童系统性红斑狼疮28周有效性和安全性分析：一项回顾性多中心真实世界的初步研究

目的　评价贝利尤单抗在中国儿童系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）中应用28周的疗效和安全性。方法　回顾性分析2019年9月至2021年2月在国内37家三甲医院的371例系统性红斑狼疮患儿临床资料，选取169例使用贝利尤单抗的系统性红斑狼疮患儿作为贝利尤治疗组研究对象，87例基线SLEDAI评分相似的、同期应用传统免疫抑制药物治疗的患儿作为传统药物治疗组，进行为期28周的治疗；采用1997年美国风湿病学会修订的SLE诊断标准、儿童SLE疾病活动评估工具SLEDAI-2K评估患儿用药后的有效性、安全性及使用状况。结果　纳入贝利尤治疗组的169例患儿平均病程为25.00±27.97个月，完成治疗28周后，贝利尤治疗组和传统药物治疗组患儿SLEDAI评分、ANA和dsDNA阳性率均明显下降，差异无统计学意义；在观察终点（28周），两组方案治疗后口服激素的量都减少，贝利尤治疗组减少更明显（P<0.05）；贝利尤治疗组28周治疗后仍有50%的患儿存在不同程度的肾脏损伤，但与治疗前相比有明显的好转（69.2%vs.50.0%，P<0.05），传统药物治疗组患儿的肾脏损伤较治疗前无明显好转（56.3%vs.43.4%，P>0.05）；贝利尤治疗组监测终点28周达到LLDAS以上患儿的比例达到40.5%，其中9%的患儿临床缓解，而传统药物治疗组28周达到LLDAS以上患儿的比例仅8.8%，其中3.5%的患儿临床缓解，达标治疗比例低于贝利尤治疗组（Logistic回归分析，P<0.001）；与传统药物治疗相比，贝利尤治疗组发生感染的次数较少。结论　贝利尤单抗治疗儿童系统性红斑狼疮，能够减少激素和传统免疫抑制药物的用量；更容易达到LLDAS和临床缓解状态，有利于达标治疗；贝利尤单抗治疗对儿童狼疮性肾炎较传统药物治疗有优势；贝利尤单抗治疗发生感染等不良事件的发生率低。