非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性

文题释义：非血缘外周血造血干细胞移植：由于中华骨髓库的快速扩容，使得很多无HLA相合同胞供者的患者非血缘HLA配型成功，随着近期造血干细胞移植技术的不断完善，非血缘外周血造血干细胞移植治疗良性和恶性血液病的疗效已经取得与同胞相合造血干细胞移植相似的疗效。非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血：重型再生障碍性贫血如没有进行有效治疗，短期内死亡率高，强化免疫抑制治疗起效需要时间较长。虽然同胞相合造血干细胞移植是一线治疗方法，但多数患者无同胞相合供者，此类重型再生障碍性贫血患者非血缘外周血造血干细胞移植是有效可行的替代治疗方案。 背景：重型再生障碍性贫血患者获得同胞相合造血干细胞移植供者的概率低于30%，随着近期非血缘外周血造血干细胞移植技术的不断完善，其治疗良性和恶性血液病已经达到与同胞相合造血干细胞移植相似的疗效。目的：评价非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性和安全性。 方法：回顾性分析2014年3月至2019年9月期间接受非血缘外周血造血干细胞移植治疗的25例重型再生障碍性贫血(Ⅰ型和Ⅱ型)患者，均无同胞相合供者并且拒绝接受免疫抑制治疗。移植预处理方案为氟达拉滨+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白抗体。移植物抗宿主病的预防方案为环孢素+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤。观察指标包括植入率及造血重建时间、移植物抗宿主病发生率、移植相关并发症发生率、5年预计总生存率、5年预计无病生存率。该临床研究的实施获得郑州大学第一附属医院伦理委员会批准，患者及亲属签署非血缘外周血造血干细胞移植相关知情同意书。结果与结论：①25例重型再生障碍性贫血患者中有3例移植后+28 d之内死亡，无法评价植入情况。剩余22例患者中有21例(95.4%)获得造血重建，植入成功；1例(4.6%)植入失败。中性粒细胞≥0.5×10⁹ L^-1和血小板≥20×10⁹ L^-1的中位时间分别为12 d(9-18 d)和13 d(10-32 d)。②植入成功的21例患者中，急性移植物抗宿主病发生率为28.6%(6/21)，其中Ⅰ-Ⅱ度3例，Ⅲ-Ⅳ度3例。轻度慢性移植物抗宿主病患者仅有9.5%(2/21)，无中度和重度慢性移植物抗宿主病发生。③中位随访396 d(15-1 886 d)，18例(72.0%)存活，5年预计总生存率为71.1%，5年预计无病生存率为65.6%。7例(28.0%)死亡，其中3例(12.0%)患者死于感染，2例(8.0%)患者死于急性肠道移植物抗宿主病，1例(4.0%)患者死于颅内出血，1例(4.0%)患者死于多器官功能衰竭。④结果显示，对于无同胞相合供者的重型再生障碍性贫血患者，非血缘外周血造血干细胞移植是安全有效的治疗方法，是一项可行有益的替代治疗选择。 ORCID: 0000-0002-0880-309X(张素平) 中国组织工程研究杂志出版内容重点：干细胞；骨髓干细胞；造血干细胞；脂肪干细胞；肿瘤干细胞；胚胎干细胞；脐带脐血干细胞；干细胞诱导；干细胞分化；组织工程

Effectiveness of unrelated peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of severe aplastic anemia

BACKGROUND: The probability of obtaining sibling-matched hematopoietic stem cell transplantation donors for patients with severe aplastic anemia is less than 30%. With the recent improvement of unrelated peripheral blood stem cell transplantation, the efficacy of unrelated peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of benign and malignant hematological diseases has reached a result similar to that of sibling-matched hematopoietic stem cell transplantation.