腺病毒相关病毒载体的研究进展

腺病毒相关病毒(AAV)是一种缺陷型的单链DNA病毒,它能感染造血干细胞、脑细胞等非分裂细胞是其显著特征之一。现有资料显示AAV载体能以特异定向整合的方式存在。AAV重组体在细胞内能长期稳定表达,且在体内未引起明显的病理改变,表明AAV作为基因治疗的载体是安全、有效和可行的。