5′-氮胞苷选择性地增加γ-珠蛋白的合成治疗β~ 地中海贫血

β地中海贫血是由于基因突变导致β珠蛋白肽链合成减少或缺失的遗传性疾病。目前尚无有效和理想的治疗方法,鉴于该病的分子病理学是由于β肽链合成障碍,相对导致α肽链过剩的特点,如能增加Υ肽链的合成,与过剩α肽链形成HbF(α_2Υ_2),将有助于纠正α/非α链之间肽链合成的不平衡,从而能治疗该病。