| 摘 要： | 目的评估布罗索尤单抗在X连锁低磷性佝偻病患儿中应用的有效性及安全性。方法回顾性分析2021年11月至2023年9月在安徽省儿童医院儿童肾脏科住院确诊的9例X连锁低磷性佝偻病并接受布罗索尤单抗治疗患儿的临床资料, 包括患儿一般情况、临床表现、辅助检查、布罗索尤单抗治疗及随访情况等。结果 9例患儿中男性5例, 女性4例, 确诊中位年龄为2岁, 传统治疗后血磷波动在0.7～0.9 mmol/L。开始使用布罗索尤单抗治疗中位年龄为2.8岁, 药物初始使用剂量为0.8 mg/kg, 每2周皮下注射1次。布罗索尤单抗治疗6个月后实验室及影像学指标得到改善, 1个月后血磷从开始平均(0.81±0.14)mmol/L上升到(1.02±0.10)mmol/L(t=3.85,P=0.001), 6个月后上升到(1.14±0.25)mmol/L(t =3.58,P=0.002)。碱性磷酸酶(ALP)由治疗前平均(509.89±110.10)U/L, 1个月后下降到(447.89±106.76)U/L(t=1.21,P=0.243), 6个月后ALP显著下降到(385.89±60.33)U/L(t=2.96,...
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