阿糖胞苷、阿柔比星联合粒细胞集落刺激因子治疗骨髓增生异常综合征的临床研究

目的 探讨阿糖胞苷(Ara-C)、阿柔比星(Acla)联合粒细胞集落刺激因子(G-CSF)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及安全性.方法 选择2011年1月至2013年1月,深圳市第四人民医院收治的初治MDS患者56例为研究对象.按照随机数字表法将其分为研究组(n=28)与对照组(n=28).研究组予以Ara-C、Acla联合G-CSF治疗,对照组按照标准化方案治疗.对两组的临床疗效、外周血常规结果及骨髓细胞原始比例、不良反应发生情况、巩固及维持治疗及生存情况进行统计学分析.本研究征得受试对象的知情同意,并与之签署临床研究知情同意书.两组患者的年龄、性别构成比、病程、疾病类型构成比及危险分型构成比与治疗前白细胞计数、血小板计数、血红蛋白(Hb)水平、中性粒细胞(Neut)计数及骨髓原始细胞比例等一般临床资料比较,差异均无统计学意义(P＞0.05).结果 ①研究组完全缓解(CR)率、治疗总有效率分别为50.0％(14/28)与82.1％(23/28),均显著高于对照组的32.1％(9/28)与53.6％(15/28),差异均有统计学意义(P＜0.05).②治疗后,研究组患者白细胞计数、血小板计数、Hb水平及Neut计数均显著高于对照组,骨髓原始细胞比例显著低于对照组,差异均有统计学意义(P＜0.05).治疗后,研究组组内白细胞计数、血小板计数、Hb水平及Neut计数较治疗前,均显著提高,骨髓原始细胞比例则显著下降,差异均有统计学意义(P＜0.05).治疗后,对照组组内白细胞计数与治疗前比较,差异无统计学意义(P＞0.05),而血小板计数、Hb水平及Neut计数则均较治疗前显著提高,骨髓原始细胞比例显著下降,差异均有统计学意义(P＜0.05).③研究组Ⅲ～Ⅳ级骨髓抑制、肺部感染、口腔溃疡及胃肠道等不良反应发生率均显著低于对照组,差异均有统计学意义(x2=12.847,17.044,7.212,14.684;P＜0.05).④研究组急性髓细胞白血病(AML)转化率(14.3％,4/28)显著低于对照组(25.0％,7/28),且差异有统计学意义(P＜0.05);研究组患者中位总体生存时间(22.0个月)较对照组(18.2个月)显著延长,差异有统计学意义(P＜0.05).结论 应用Ara-C、Acla联合G-CSF治疗MDS,治疗疗效显著,不良反应较少.因本研究纳入样本量较小,该方案是否为安全、可靠的治疗方案而值得临床推广应用,尚需多中心、大样本的前瞻性随机对照试验进一步研究证实.

Clinical research of arabinoside cytosine and aclarubicin combined with granulocyte colony stimulating factor in treatment of myelodysplastic syndrome