以RNA为靶标的小分子药物的研究进展

目前临床上所使用的小分子药物大部分以蛋白为靶标,小分子药物通过与靶标蛋白上的特定位点结合而发挥药效。然而可成药的蛋白在总蛋白数中占据较少部分。“不可成药”蛋白占人体总蛋白的80%。因为大部分的蛋白并没有合适的药物结合位点。在中心法则中, RNA处于蛋白质的上游,控制着蛋白质的翻译,靶向RNA的小分子药物研究在一定程度上可以解决蛋白“不可成药”的难题。本综述文章总结了近年来靶向RNA小分子药物研究领域的代表性研究成果,以及靶向RNA小分子药物的筛选方法,并着重分析了靶向新冠病毒RNA的小分子药物的最新进展。