急性髓细胞白血病FLT3基因突变及靶向治疗研究进展

急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一组起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，具有高度异质性。由基因突变导致的细胞增殖、分化及凋亡途径改变是AML的发病基础。近年来随着分子生物学技术的发展和对AML发病机制的深入研究，发现了一些与AML发生发展密切相关的基因异常，为AML的个体化治疗和预后判断提供了新的依据，某些还成为潜在的新治疗靶点。FLT3（FMS—like receptor tyrosine kinase），又称胎肝激酶2（fetal liver kinase2，FLK2）或干细胞酪氨酸激酶1（stem cell tyrosine kinase-1，STK-1），与FMS、KIT、血小板衍生生长因子（PDGFR）等同属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族（RTK）。该基因及其配体在干细胞的分化、增殖中发挥重要作用。FLT3基因突变在AML中发生率较高，对预后影响较大，目前对该基因的研究正逐步深入，现综述如下。