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| 重组凝血因子Ⅷ标准剂量预防治疗中间型、重型血友病A患儿10例及5年随访 | |
| 作者姓名： | 张 姮 黄 婕 孙晓燕 郭雪梅 方拥军 |
| 作者单位： | 南京医科大学附属儿童医院血液肿瘤科，江苏 南京 210008 |
| 基金项目： | 国家自然科学基金（81670155）；中国博士后科学基金（2019M650118） |
| 摘 要： | 血友病A是一种X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病,由于基因突变导致凝血因子Ⅷ缺乏[1],临床表现为自发性或外伤后反复出血,如关节出血、肌肉出血、深部组织出血及重要脏器出血(胃肠、泌尿道、中枢神经系统)等[1].A型血友病的发病率约为1/5 000[1].根据凝血因子活性水平,血友病分为重型(＜1％)、中间型(1％～＜5％... |
| 关 键 词： | 血友病A 预防治疗 重组凝血因子Ⅷ 健康相关生活质量 百因止 |
| 收稿时间： | 2020-05-25 |
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