泊马度胺联合地塞米松治疗系统性轻链型淀粉样变性的临床观察

目的：观察泊马度胺联合地塞米松(PD)方案治疗系统性轻链型(AL型)淀粉样变性的疗效及安全性。方法：回顾性研究国家肾脏疾病临床医学研究中心应用PD方案治疗的AL型淀粉样变性患者，观察疗效和不良反应。结果：共纳入19例患者，其中男性9例、女性10例，起病年龄59±11岁，心脏受累比例31.58%,肾脏受累100%。有2例初治患者，难治和复发患者各7例，3例一线治疗有效但不耐受。患者中位接受2(1,4)周期泊马度胺治疗，总血液学反应31.58%,初治者血液学反应为50%,难治者28.57%,复发者42.86%,且血液学反应均在治疗4周期内获得；有2例(10.53%)心脏受累程度进展，其余维持稳定；6例(31.58%)肾脏进展，3例(15.79%)部分缓解，2例(10.53%)较好的部分缓解，8例(42.11%)维持稳定。3级及以上不良发生发生率为21.04%,主要为乏力、白细胞减低、血清肌酐升高和腹胀及水肿，停药及对症治疗可缓解。结论：PD方案是治疗AL型淀粉样变性安全有效的候选方案之一，部分患者可获得早期快速的血液学缓解，长期疗效有待进一步观察。