单倍体相合造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

背景：目前治疗儿童再生障碍性贫血的主要方法为强化免疫抑制治疗或干细胞移植，后者由于供者来源少而受到限制，HLA单倍体相合的异基因造血干细胞在白血病治疗中常见应用，在再生障碍性贫血治疗中较少应用。目的：探讨单倍体相合的造血干细胞移植联合胎盘来源的间充质干细胞移植治疗重型儿童再生障碍性贫血的疗效。方法：患儿，女，7岁，确诊重型再生障碍性贫血1年半，2012-07-09接受HLA单倍体相合的异基因骨髓及外周血单个核细胞联合胎盘来源间充质干细胞移植，供者为母亲。预处理采用氟达拉滨联合环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白方案。结果与结论：移植后+9 d中性粒细胞>0.5×10⁹ L^-1，+12 d完成造血重建，+100 d查STR提示植入完成。移植后+8个月停用免疫抑制药物，未发生急、慢性移植物抗宿主病。患儿随访18个月，无病生存。结果表明，HLA单倍体相合的造血干细胞联合胎盘来源间充质细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血是一种安全有效、值得探索的方法。中国组织工程研究杂志出版内容重点：干细胞；骨髓干细胞；造血干细胞；脂肪干细胞；肿瘤干细胞；胚胎干细胞；脐带脐血干细胞；干细胞诱导；干细胞分化；组织工程全文链接：

Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with severe aplastic anemia

BACKGROUND: The main therapy of severe aplastic anemia in children is immunosuppressive therapy or stem cell transplantation, but the latter one is restricted due to few donor sources. Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation is commonly used in leukemia, but it is still rarely reported in the treatment of aplastic anemia.