雷帕霉素添加治疗结节性硬化症合并难治性癫痫的临床疗效观察

目的分析雷帕霉素添加治疗结节性硬化症(Tuberous sclerosis complex,TSC)合并难治性癫痫的临床疗效及安全性,为该病的临床治疗提供科学依据。方法回顾性分析2017年12月—2019年12月在河南省人民医院就诊的TSC合并难治性癫痫患儿,满足纳入标准共22例患儿,其中男11例、女11例,平均年龄(27.91±36.92)月龄,在服用抗癫痫药物治疗的同时添加雷帕霉素治疗,随访至少1年,观察使用雷帕霉素治疗前后癫痫发作频率的改变。结果雷帕霉素添加治疗结节性硬化合并难治性癫痫患儿6个月后平均癫痫发作频率减少率为52.1%,治疗12个月后平均癫痫发作频率减少率为51.2%,并可以维持无癫痫发作天数,添加雷帕霉素治疗前后差异性具有统计学意义(P0.05)。结论雷帕霉素在添加治疗TSC合并难治性癫痫中能降低癫痫的发作频率,并增加无癫痫发作天数,不良反应为轻/中度,在定期随访下雷帕霉素对儿童具有一定的安全性。