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One-year results of the placebo-controlled ASCEND trial of olipudase alfa enzyme replacement therapy in adults with chronic acid sphingomyelinase deficiency
Authors:Melissa Wasserstein  Laila Arash-Kaps  Antonio Barbato  Renata Gallagher  Roberto Giugliani  Norberto Guelbert  Carla Hollak  Takayuki Ikezoe  Robin Lachmann  Olivier Lidove  Paulina Mabe  Eugen Mengel  Maurizio Scarpa  Ebubekir Senates  Michel Tchan  Jesus Villarrubia  Yixin Chen  Maria Iram Awan  Monica Kumar
Abstract:
Keywords:
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