托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎16例中长期疗效及安全性观察

目的　观察托珠单抗对难治性全身型幼年特发性关节炎的中长期疗效及安全性。方法　前瞻性研究2015年1月至2016年4月西安交通大学附属儿童医院免疫科住院的16例活动期难治性全身型幼年特发性关节炎患儿改用或加用托珠单抗治疗52周后临床病情活动指标及安全性。对所有观察指标采用SPSS17.0统计软件分析。结果　托珠单抗治疗2周、12周、52周后与治疗前比较，实验室指标提示白细胞（WBC）、红细胞沉降率（ESR）、超敏C反应蛋白（hsCRP）均有显著下降，差异具有统计学意义（F＝26.25、145.70、517.96，P＜0.05）。经托珠单抗治疗前及治疗2周、12周、52周后JADAS 27分别为（23.09±3.46）分、（8.19±2.63）分、（4.25±2.86）分、（2.63±1.54）分均明显下降，差异有统计学意义（P＜0.05）。部分患儿出现不良反应，2例出现皮肤异常，1例白色糠疹，1例皮肤感染；3例出现肝酶异常；2例出现WBC降低。结论　托珠单抗能快速且明显改善难治性全身型幼年特发性关节炎患儿病情，中长期安全性及耐受性良好。托珠单抗治疗疗程周期应谨慎评估。