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α-GaIA酶替代疗法治疗Fabry病的临床应用与进展
引用本文:李文歌,谌贻璞.α-GaIA酶替代疗法治疗Fabry病的临床应用与进展[J].世界临床药物,2005(2).
作者姓名:李文歌  谌贻璞
作者单位:中日友好医院肾病中心 (李文歌),中日友好医院肾病中心(谌贻璞)
摘    要:Fabry病是一种与X染色体连锁遗传的先天性α-半乳糖苷酶A(α-GaI A)缺乏疾病。重组人α-GaI A产品agalsidase-α和agalsidase-β的问世,给Fabry病患者的治疗带来历史性突破,使Fabry病患者正常存活变成现实。但目前α-GaI A酶替代疗法应用时间尚短,治疗病例数也不是很多,且价格昂贵。因此对长期α-GaI A酶替代治疗的疗效、安全性等还有待进一步研究。

关 键 词:Fabry病  酶替代治疗  agalsidase-α  agalsidase-β
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