日本拓展性临床试验制度对我国同情用药制度的启示

我国同情用药制度正处于初步探索阶段，尚未颁布正式的管理办法与具体的实施细则，有待进一步优化和完善。日本通过拓展性临床试验制度实现了未批准药品的提前使用，在信息获取、目标患者、知情同意、申请主体、实施计划书、拒绝给药的处理，以及药品费用、实施期限、意外损害补偿、拓展性临床试验批准后资料审查等方面有明确的规定。其中，当企业以“制度正当性事由”拒绝给药时，主治医师还可向日本厚生劳动省提出申请，由厚生劳动省进行许可评估，最大化为患者争取药品。这一“拒绝给药”的再处理，是日本独有的规定，尽最大可能保障了药品可及性。本文通过分析日本拓展性临床试验制度，建议我国可通过进一步搭建同情用药信息平台、发挥医师主导作用、保障企业利益、重视伦理审查，以及对药品费用支付问题进一步明晰，以完善和优化我国同情用药制度。