治疗遗传病的RNA药物研究进展 |
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引用本文: | 罗婷,霍春晓,周天华,谢珊珊.治疗遗传病的RNA药物研究进展[J].浙江大学学报(医学版),2023(4):406-416. |
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作者姓名: | 罗婷 霍春晓 周天华 谢珊珊 |
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作者单位: | 1. 浙江大学医学院细胞生物学系;2. 浙江大学医学院附属第四医院浙江大学国际健康医学研究院RNA医学研究中心;3. 浙江大学癌症研究院;4. 浙江大学医学院附属儿童医院国家儿童健康与疾病临床医学研究中心 |
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基金项目: | 国家自然科学基金(32270723)~~; |
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摘 要: | RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用。RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等。其中,反义寡核苷酸和小干扰RNA已用于临床治疗遗传病,而RNA适配体和信使RNA药物目前还处于临床试验阶段。当前主要通过对RNA药物进行化学修饰(如对信使RNA进行假尿嘧啶修饰)来降低免疫原性和提升药物疗效,以及开发纳米粒载体、细胞外囊泡和类病毒载体等递送载体来解决RNA药物的稳定性、特异靶向性和安全性等问题。本文概述了目前用于治疗遗传病的11种RNA药物的具体作用分子机制,并简单讨论了RNA药物的化学修饰及递送载体的研究现状。
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关 键 词: | RNA 药物 RNA 医学 反义寡核苷酸 小干扰RNA RNA适配体 信使RNA药物 遗传病 综述 |
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