血友病基因治疗进展

<正>血友病是一种X连锁隐性遗传性出血性疾病,是由编码凝血因子Ⅷ/Ⅸ（FⅧ/Ⅸ）的基因突变导致FⅧ/FⅨ产生障碍所致。血友病A(Hemophilia A,HA)是由于FⅧ缺乏引起,血友病B(Hemophilia B,HB)是FⅨ缺乏所致。血友病的治疗目前主要是通过终身注射外源性凝血因子以弥补自身的不足,但由于凝血因子半衰期短、需要频繁静脉给药,极大地影响患者的依从性及生活质量。