盐酸安罗替尼胶囊治疗晚期软组织肉瘤Ⅱb期多中心临床试验的单中心数据分析

  目的  根据单中心的临床试验数据，分析安罗替尼治疗晚期软组织肉瘤(soft tissue sarcoma，STS)的有效性和安全性。  方法  收集2015年6月至2017年3月在北京肿瘤医院骨与软组织肿瘤科参加盐酸安罗替尼胶囊治疗晚期软组织肉瘤Ⅱb临床试验的46例患者。患者按照2:1的比例随机分成安罗替尼治疗组和安慰剂组，治疗组接受安罗替尼12 mg/d，d1~d14，21天为一个周期。主要研究终点为疾病无进展期(progression free survival，PFS)，次要研究终点为疾病控制率(disease control rate，DCR)、总生存时间(overall survival，OS)和安全性。  结果  共入组46例，其中7例从符合方案集(per protocol set，PPS)中移除，剩余39例患者中安罗替尼治疗组28例，安慰剂组11例。安罗替尼治疗组中4例PR，13例SD; 安慰剂组3例SD，两组的DCR接近统计学差异(60.7%vs. 27.3%，P=0.082);其中安罗替尼治疗组中腺泡状软组织肉瘤的DCR为78.6%(11/14)。安罗替尼治疗组的中位PFS为12.4个月(95%CI:7.6~17.2个月)，显著优于安慰剂组4.0月(95%CI:1.7~6.3个月，P=0.043);但是两组的OS无显著性差异(19.4个月vs.17.6个月，P=0.961)。安全性方面，安罗替尼治疗组中共2例(7.14%)患者出现了可能与药物相关的严重不良反应(severe adverseevent，SAE)，其中1例(3.6%)为气胸，其余不良反应均为1~2级。  结论  安罗替尼在软组织肉瘤患者中表现出良好的DCR率，且能显著延长患者的PFS，并且患者的耐受性良好。安罗替尼可以作为晚期软组织肉瘤的治疗选择，尤其是腺泡状软组织肉瘤。