大剂量化疗结合自体造血干细胞移植治疗Ⅳ期神经母细胞瘤18例疗效探讨

目的:目前采用常规化疗对Ⅳ期神经母细胞瘤患儿治疗效果欠佳，长期生存率低，本文对采用大剂量化疗结合自体外周血造血干细胞移植及免疫治疗的18例Ⅳ期神经母细胞瘤患儿疗效进行探讨。方法:选择2005年10月～2008年8 月收治的Ⅳ期神经母细胞瘤患儿18例，移植时完全缓解（CR）8 例，部分缓解（PR）6 例，处于肿瘤进展期4 例。年龄1.41~14.33岁，平均6.46±3.25岁，中位年龄6.415 岁。原发部位:后腹膜5 例，肾上腺9 例，胸部3 例，胸腹联合1 例。强烈化疗4~18个疗程，平均9 ± 3.96个疗程，期间进行外周血造血干细胞采集、手术切除，然后进行自体外周血造血干细胞移植，术后行白介素-2 及维甲酸生物治疗，复发者行普通化疗及局部放疗，定期随访。结果:18例患儿自体外周血造血干细胞移植治疗结束后，1 例进展期患儿于移植后5 天因心肺功能衰竭死亡，17例顺利度过移植后骨髓抑制期，造血重建时间为15~19天，平均16.53± 0.91天。术后随访3~34.9 个月，平均15.89±10.37个月，中位随访时间为13.8 个月，完全缓解期8 例获得完全缓解，2 例术后1 年原发灶复发再行普通化疗及局部放疗仍敏感，带瘤生存；部分缓解期3 例获得完全缓解，3 例获得部分缓解，移植后8 个月2 例部分缓解期患儿因颅内转移死亡，1 例部分缓解期患儿带瘤生存；进展期3 例移植重建后稍缓解，分别于移植后3、4、6 个月复发、重要脏器转移死亡。完全缓解期13.8 个月无病生存率75% ；部分缓解期13.8 个月，无病生存率50% ；进展期13.8 个月，生存率为0。3 组自体干细胞移植术后13.8 个月，无病生存率有差别（P<0.05）。 3 组13.8 个月总无病生存率50% ，生存率66.7% 。结论:大剂量化疗、自体外周血造血干细胞移植及白介素-2、维甲酸生物治疗相结合治疗Ⅳ期神经母细胞瘤在移植前达到完全缓解时可取得较好疗效，部分缓解期进行自体干细胞移植可提高缓解率，进展期患儿复发率高，远期治疗效果差。