人视网膜色素上皮细胞替代疗法治疗视网膜退行性疾病

视网膜色素上皮(retinal pigment epithelium,RPE)细胞替代疗法是治疗视网膜退行性病变的潜在方法。在眼部进行RPE细胞替代治疗有独特优势。替代用RPE细胞可源于干细胞和体细胞。前者包括胚胎干细胞(embryonic stem cell,ESC)-RPE及诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cell,iPSC)-RPE;后者分为成年人来源(自体或异体)及胎儿来源(Fetal-RPE)。RPE细胞替代治疗的临床研究尚处于早期阶段。目前人ESC-RPE细胞、人iPSC-RPE细胞、人Fetal-RPE细胞治疗视网膜退行性疾病均处于临床前研究及临床研究阶段。临床试验结果显示部分患者视功能改善。但ESC-RPE及Fetal-RPE均无法避免免疫排斥反应,使用免疫抑制剂的并发症亦值得关注,移植细胞能否长期存活尚需进一步观察。iPSC诱导方案、ESC及iPSC分化为RPE细胞的方法也未形成统一、规范的指南,合理的治疗时间窗、细胞植片制作及移植术的改良是保证效果的关键。(国际眼科纵览,2020,44:419-426)