儿童混合表型急性白血病15例临床特征分析北大核心CSCD

目的分析儿童混合表型急性白血病(MPAL)的临床特点、治疗及预后, 为临床优化诊疗方案及提高缓解率提供参考。方法基于2016年世界卫生组织(WHO)的诊断标准, 回顾性分析2012年1月至2020年12月苏州大学附属儿童医院收治的15例MPAL患儿的骨髓细胞形态、免疫分型、细胞遗传学、分子生物学特征以及治疗方案、预后等病例资料。计数数据组间比较采用χ^(2)检验, 符合正态分布的计量资料组间比较采用t检验, 非正态分布的计量资料组间比较采用秩和检验。采用Kaplan-Meier(K-M)法估计生存率, 比较应用Log-rank法。结果苏州大学附属儿童医院8年共收治15例MPAL患儿, 男8例, 女7例, 中位年龄为6.8岁;9例患儿表达B淋系+髓系表型, 5例表达T淋系+髓系表型, 1例表达B淋系+T淋系表型;11例患儿进行了染色体核型检查, 2例为正常核型, 2例为复杂核型, 6例为假二倍体, 1例为亚二倍体;5例患儿检测到融合基因, 其中3例AML-ETO阳性, 1例BCR-ABL阳性, 1例MLL阳性;13例患儿在化疗后完全缓解, 总完全缓解率为86.6%, 2年总生存率为(68.2±13.4)%。15例患儿中14例授受了诱导化疗, 1例因个人原因放弃了治疗。首选急性淋巴细胞白血病(ALL)化疗方案10例, 第1个疗程完全缓解1例, 总完全缓解率10%;首选急性髓系白血病(AML)化疗方案4例, 第1个疗程完全缓解3例, 总完全缓解率75%, 未缓解的1例更换ALL方案后缓解;8例行造血干细胞移植(HSCT)和6例未行HSCT组2年总生存率分别为(70.0±18.2)%、(66.7±19.2)%, 差异无统计学意义(χ^(2)=0.318, P=0.573)。结论儿童MPAL是一种罕见的恶性肿瘤, 以淋系和髓系抗原共表达为主, 单纯化疗或HSCT在短期内均可获得较好的预后, 但长期疗效还有待进一步观察。