人源化抗CD19嵌合抗原受体T细胞治疗急性B淋巴细胞白血病的临床研究

目的:研究人源化CD19 CAR-T细胞治疗难治/复发性B-ALL患者的安全性和有效性。方法:入组的患者为15例既往未接受鼠源CD19 CAR-T细胞治疗的复发/难治的B-ALL儿童和成人患者。患者在氟达拉滨和环磷酰胺为基础的预处理化疗后,接受了1×10~6/kg的自体人源化CD19 CAR-T(hCART19)细胞的输注。在患者回输CAR-T细胞后观察其治疗的安全性及有效性。结果:15名患者中,13/14(92.9%)可评价的患者在hCART19输注后30 d获得了完全缓解(CR)或者CR伴血细胞不完全恢复(CRi)。180 d时总生存率及无病生存率分别达到73.3%和69.2%。累积复发率及非复发死亡率分别是24.5%和7.7%。15例患者中有12名患者(80%)发生了1-2级的细胞因子释放综合征(CRS),3名患者(20.0%)发生了3-5级的CRS,而只有1名患者(6.7%)发生了可逆性神经毒性。结论:hCART19s可有效治疗复发/难治的成人及儿童B-ALL患者,且治疗相关的CRS及神经毒性发生率较低。