脊髓性肌萎缩病情监测生物标志物的研究进展题录

脊髓性肌萎缩(SMA)是儿童最常见的神经肌肉病, 严重影响儿童的生命健康。目前SMA的基因和分子修饰治疗已成为热点, 然而SMA患者何时开始治疗、治疗效果以及疾病预后都有许多不确定性, 因此迫切需要可靠的生物标志物进行监测和评估。本文将近年来SMA生物标志物研究取得的进展进行综述。