以FCA预处理的造血干细胞移植治疗SAA的临床研究

目的 探讨以氟达拉滨(Flu)、低剂量环磷酰胺(CTX)和抗胸腺细胞球蛋白(ATG)为预处理的FCA方案异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及安全性.方法 用FCA预处理方案预处理移植治疗SAA-Ⅰ型和SAA -Ⅱ型患者各2例,其中同胞供者人类白细胞抗原(HLA)低分辨配型(6/6位点)全相合的骨髓联合外周血造血干细胞移植3例、非血缘关系高分辨HLA配型(10/10位点)全相合的外周血造血干细胞移植1例.同胞供者的预处理方案:Flu 30 mg·m-2d-1×5 d,CTX 50～60 mg· kg-1d-1×5 d,ATG 3 mg·kg-1d-1×3 d.非血缘关系的预处理方案:CTX 20 mg· kg-1d-1×2 d,ATG 5 mg· kg-1d-1 ×3 d,Flu 30 mg· m-2d-1 ×4 d.移植物抗宿主病(GVHD)的预防:均采用低剂量环孢素A(CsA)联合低剂量短程甲氨蝶呤(MTX),非血缘关系移植加用霉酚酸酯(MMF)0.5 g bid,+1 d～+28 d.观察移植并发症、输血量、造血重建、嵌合体和生存状态.结果 4例患者均获得造血干细胞的成功植入,移植后中性粒细胞绝对值(ANC)＞0.5×109/L的时间为+10 d～+15 d,血小板(PLT) ＞20× 109/L的时间为+10 d ～ +20 d,移植后输注红细胞3～6 U,血小板4～10 U,随访7～42个月,完全供者嵌合体,血液学完全缓解；患者1出现广泛型慢性移植物抗宿主病(cGVHD),死于多脏器功能衰竭,其余3例无病生存,其中非血缘关系移植的患者4发生轻度局限型cGVHD和巨细胞病毒血症,经过治疗很快控制.结论 Flu、低剂量CTX和ATG的FCA预处理方案的异基因造血干细胞移植治疗SAA的疗效肯定,患者耐受性好,值得推广.

The effect of pretreatment with fludarabine and antithymocyte globulin and cyclophosphamide before hematopoietic stem cell transplantation on the treatment of severe aplastic anemia