聚乙烯亚胺纳米基因递送系统的研究进展

基因治疗在恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病、罕见病等重大难治性疾病的治疗中表现出巨大潜力。基因递送载体是基因治疗能否成功实施的关键所在，聚乙烯亚胺（PEI）是一种被广泛研究的阳离子基因递送载体，在不同细胞系和转染条件下均展现出稳定高效的基因转染效果，其中PEI25k更被视作基因转染的“黄金标准”。为解决PEI在基因递送中存在的体内转染效率低、细胞毒性大、靶向性低和负载基因溶酶体降解等问题，该文对基于PEI设计构建新型纳米递送系统用于基因治疗的研究进展进行综述，主要包括高相对分子质量线性PEI、多糖、亲水性的聚合物和右旋糖酐修饰的PEI，交联的低相对分子质量PEI，基于PEI的无机纳米递送载体以及基于PEI的药物与基因共递送载体系统，以期为进一步构建高效低毒的基因递送系统提供理论指导。