泊马度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效、安全性研究题录

多发性骨髓瘤(MM)是好发于老年患者的恶性浆细胞疾病。近10余年靶向新药(包括硼替佐米、来那度胺等)、造血干细胞移植及嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞免疫治疗的应用, 使骨髓瘤患者的疗效和预后取得了革命性进步[1], 但MM至今仍无法治愈, 患者终将面临疾病复发进展, 进而难治[2]。如何为复发/难治性MM(RRMM)患者选择治疗方案仍然是临床面临的难题。泊马度胺是第三代免疫调节剂, 具有多重抗骨髓瘤机制, 通过与Cereblon结合激活E3泛素连接酶复合物活性, 促进底物蛋白Ikaros和Aiolos泛素化和蛋白水解, 抑制MM细胞增殖[3-5], 并发挥免疫调节和抗血管生成作用, 对既往硼替佐米及来那度胺等靶向药物耐药的MM患者有显著疗效。2013年泊马度胺被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗RRMM, 2020年11月泊马度胺在我国获批上市。目前泊马度胺在国内应用时间较短, 其治疗RRMM的疗效、安全性数据较少。因此本研究回顾性分析50例应用泊马度胺治疗的RRMM患者的疗效及安全性, 旨在为RRMM患者的治疗选择提供借鉴和参考。