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儿童低级别胶质瘤临床研究试验终点选择的专家共识
作者姓名:康庄  李生兰  胡洁  刘惠龙  吴诸丽
摘    要:儿童低级别胶质瘤(pediatric low grade glioma, pLGG)是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤类型,与成人相比表现出不同的生物学和临床特征。发育中的儿童大脑更容易受到肿瘤及其治疗毒性的影响,胶质瘤放化疗导致的神经认知功能下降、耳毒性、内分泌毒性和细胞学毒性等,对于维持患者生活质量和生理功能是巨大的挑战,临床急需研发新的药物。在pLGG临床研究中,由于肿瘤对药物的反应缓慢,治疗过程中从影像学角度观察,缓解并不明显,完全缓解(complete response, CR)和部分缓解(partial response, PR)发生率不高。多个指南在pLGG的研究中引入了轻微缓解(minor response, MR)的概念,即在T2/FLAIR序列上按二维扫描标准测量肿瘤相关径线,其乘积大小较基线检查时减少25%~<50%。肿瘤进展缓慢,无进展生存(progression free survival, PFS)和总生存(overall survival, OS)时间长,终点随访周期过长,难以用PFS或OS作为临床研究的主要终点。为了更好地推动pLGG的药物研发,本共识...

关 键 词:儿童低级别胶质瘤  基于中枢神经系统肿瘤评价标准  客观缓解率  轻微缓解
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