造血干细胞移植治疗儿童X-连锁肾上腺脑白质营养不良

遗传病的治疗一直是国内外遗传界研究的热点，但是，目前大多数遗传病仍缺乏有效的治疗手段。X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-1inked adrenoleukodystrophy,X．ALD）是一种X连锁隐性遗传性疾病，北京大学第一医院儿科和血液科合作于2004年8月和2005年5月先后对2例X-ALD患儿进行了造血干细胞移植（HCT）治疗。