异基因造血干细胞移植治疗X-连锁淋巴增生性疾病(XLP):来自国际XLP登记处的报告

X-连锁淋巴增生性疾病(XLP)为一种罕见的复合性原发性免疫缺陷,患者通常早期死亡。本文报道了国际XLP登记处采用异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗XLP的经验。 7例XLP接受异基因HSCT患者,其表型为:淋巴增生性疾病(单克隆性淋巴瘤)4例,丙种球蛋白异常血症4例,暴发性单核细胞增多症1例。移植前4例有急性或复发性感染表现,2例有复发性淋巴增生性疾病。所有患者均接受HLA相合供髓:5例接受同胞骨髓,1例接受非亲缘骨髓,1例接受同胞脐血。HSCT时患者年龄为5～30岁。HSCT的预处理方案大多采用环磷酰胺(Cy)加全身照射(TBI)或Cy+马利兰方案,移植物抗宿主病(GVHD)预防多采用氨甲喋呤+环孢素A方案。供者(除外脐血)中血清EBV均阳性。