siRNA抑制BCL11A表达对重型地中海贫血患者红系细胞γ-珠蛋白表达的影响 |
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作者姓名: | 聂伟业, 林万华, 罗瑞贵, 张新华, 尹晓林 |
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作者单位: | [1]桂林医学院研究生院,广西桂林541001; [2]解放军303医院血液科;,广西桂林541001; [3]广西师范大学生命科学学院干细胞与医药生物技术实验室,广西桂林541001; |
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基金项目: | 广西壮族自治区自然科学基金项目(2011GXNSFA018196,2012GXNSFDA05301) |
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摘 要: | 目的探讨通过阻断BCL11A基因治疗重型β地中海贫血的可能性。方法对6例确诊重型β地中海贫血患者,CD34+免疫磁珠分离外周血CD34+胞后培养与诱导分化成体外原代红系细胞。培养第11天时处理组电转方法将针对BCL11A的siRNA电转入细胞,对照组导入随机siRNA,继续培养3天后以实时荧光定量检测XL和L型BCL11A水平,Western blot检测BCL11A表达水平。结果与对照组比较,BCL11A siRNA干扰组BCL11A mRNA表达水平下降0.48倍,γ-珠蛋白基因mRNA表达水平上升1.51倍。结论 BCL11A可作为重新激活HbF治疗β-地贫的分子靶标。
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关 键 词: | 重型β地中海贫血 BCL11A基因 γ基因 RNA干扰 |
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