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孤独症患者药物以及药物靶点分析
作者姓名:杨树法  司艳梅
作者单位:首都医科大学附属北京妇产医院/北京妇幼保健院产前诊断中心
摘    要:目的 通过分析孤独症患者外周血基因表达变化,推断可能用于孤独症治疗的药物和靶基因。方法 以20对孤独症和正常对照患者的外周血RNA测序结果为研究对象,通过差异基因分析建立差异基因间的相互作用网络并筛选关键基因。在计算药物靶基因集的富集分数后,利用Logistic回归和Limma包两种方式筛选潜在应用价值的差异药物。在筛选到差异药物和差异靶基因的基础上,利用药物靶基因集建立药物和靶基因间的相互作用网络,推断可能用于孤独症治疗的药物和靶基因。结果 利用Logistic和Limma两种方法共同筛选30种药物。通过差异基因分析,共筛选得到163个差异基因,这些基因与免疫功能、神经系统功能和机体代谢功能密切相关。FRK蛋白是多个孤独症药物的靶基因。视黄醇、4-oxoretinol、特布他林以及异氟烷可以作为候选药物。结论 孤独症患者基因表达的变化与患者症状密切相关,本研究通过对转录组进行分析,筛出的药物和药物靶基因与孤独症密切相关,可以作为候选治疗靶点和药物。

关 键 词:孤独症  视黄醇  4-oxoretinol  FRK  特布他林
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