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人类疾病的基因治疗
引用本文:曹亚. 人类疾病的基因治疗[J]. 中国当代儿科杂志, 2001, 3(1): 1-5
作者姓名:曹亚
作者单位:曹亚
摘    要:1 基因治疗概述1.1 基因治疗的定义基因治疗的传统含义是指单纯校正突变基因来对遗传性疾病进行治疗。目前认为所谓基因治疗是指将外源性目的基因通过基因转移的途径导入由于基因缺陷的患者体内靶细胞中并产生具有治疗功能的蛋白质。就是以正常的或野生型的基因替代或置换致病基因的一种治疗方法。常有 4大策略 :基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活。1.2 基因治疗的适应证单基因遗传性疾病原则上为基因治疗的适应证 ,如地中海贫血、囊性纤维变性、血友病、腺苷酸脱氨酶缺陷的严重联合型免疫缺陷症等。只需导入一个正常基因即可达到…

关 键 词:人类疾病 基因治疗 SCID 基因转移
文章编号:1008-8830(2001)01-0001-05
修稿时间:2000-12-20

Gene therapy for humen diseases
CAO Ya. Gene therapy for humen diseases[J]. Chinese journal of contemporary pediatrics, 2001, 3(1): 1-5
Authors:CAO Ya
Abstract:No abstract available
Keywords:
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