| 摘 要： | 目的回顾性分析在儿童造血干细胞移植中,鲁索利替尼治疗激素难治性或者复发的移植物抗宿主病(SR-GVHD)的疗效。方法选取我院12例异基因造血干细胞移植术(HSCT)后的SR-GVHD患儿。体重≥25kg,鲁索利替尼5mg,口服,每天2次,体重25kg的患者,鲁索利替尼2.5mg,口服,每天2次。12例患儿中SR-aGVHD(n=5,均为Ⅱ～Ⅳ度),SR-cGVHD(n=8,局限型～广泛型)。同时排除在鲁索利替尼开始前2周内使用其他新的免疫抑制剂的患儿。其中1例患者分别在aGVHD及cGVHD时2次应用鲁索利替尼。4周为1个疗程,治疗期间患儿不耐受或者病情加重,定义为治疗失败。结果5例SR-aGVHD应用鲁索利替尼总反应率为4/5,1例患儿因病情加重而导致治疗失败。在SR-cGVHD应用鲁索利替尼的(n=8)例次患者中7例均有不同程度的好转,包括6例患儿完全好转,CR为6/8。总反应率(ORR)为7/8,1例患儿治疗失败。在鲁索利替尼使用期间,患儿出现不同程度的全血细胞减少和巨细胞病毒(CMV)血症,SR-aGVHD组中,出现全血细胞减少为2例次、CMV血症1例次;在SR-cGVHD组,出现全血细胞减少和CMV血症各1例次。中位随访1.1(0.5～1.7)年,所有患儿均存活。结论鲁索利替尼为儿童SR-aGVHD和SR-cGVHD的治疗提供了一种新的、有效的方法,但本次研究例数较少,需要进一步前瞻性大样本的研究。
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