儿童噬血细胞综合征伴中枢神经系统受累临床及生存分析

目的：了解儿童噬血细胞综合征［又称噬血细胞性淋巴细胞组织细胞增多症（hemophagocytic lymphohistiocytosis，HLH）］伴中枢神经系统（central nervous system，CNS）受累临床特点及预后。方法：回顾性分析2008年11月—2017年12月就诊于南京医科大学附属儿童医院的112例HLH患儿中发生CNS受累的29例患儿的临床表现、脑脊液检查结果、CNS影像学结果、治疗方案及转归资料，进行预后及生存分析。结果：29例CNS?HLH患儿中22例（84.1%）伴有严重的神经精神症状，多表现为抽搐和意识不清。28例进行脑脊液检查和CNS影像学检查，其中18例（62.0%）伴有脑脊液检查异常，9例（32.1%）头颅CT或MRI出现异常信号，17 例（60.7%）出现脑萎缩及脑沟宽深、脑室饱满等表现。112例HLH患儿5年累积生存率为75.9%，生存曲线Log?rank检验提示CNS?HLH总体生存较非CNS受累患儿差（χ2=3.936，P=0.047）。接受HLH?2004/94方案治疗的23例CNS?HLH患儿鞘注组（n=17）总体生存显著优于未鞘注组（n=6）（χ2=6.003，P=0.014）。Cox回归多因素分析提示未进行鞘内注射、血红蛋白≤60 g/L是影响CNS?HLH儿童预后的独立危险因素。结论：CNS?HLH总体预后差，HLH患儿需全面评估CNS受累情况，未接受鞘内注射和重度贫血为CNS?HLH的独立预后因素。

Clinical features and outcomes of central nervous system involvement of children with hemophagocytic syndrome