基因疗法

现在对许多遗传病的分子生物学已有较深的了解,并能使相关正常基因克隆化,从而有可能对这些遗传病进行基因疗法。对单基因疾病的基因疗法在于修复原位缺失的基因或在基因组的某一地方插入一个功能基因。