羟基脲提高β-地中海贫血/血红蛋白E病血红蛋白F水平和促进红系造血

β-地中海贫血/血红蛋白E病临床表现严重,与重型β-地中海贫血相似,羟基脲(HU)为细胞周期特异性药物,能阻断DNA合成,可促进其它类型β-地中海贫血及镰状细胞贫血血红蛋白F(HbF)生成,提高其Hb水平。 应用口服递增剂量HU治疗13例β-地中海贫血/血红蛋白E病患者(男性6例、女性7例;年龄18～55岁,中位年龄34岁)。HU初始治疗剂量为10mg/kg·d,连续服用,10周后若无明显毒性反应则剂量增到20mg/kg·d,再继续服用10周。治疗前及治疗后定期复查血象,HbE及HbF水平,测定~Gγ:~Aγ及α链:非α链球蛋白比例。 结果 12/13例患者HbF水平明显上升,由42％±11％(X±SD,下同)升至56％±8％(P<0.001);