| 亨廷顿病基因治疗研究进展 |
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| 引用本文： | 金范莹,张宝荣. 亨廷顿病基因治疗研究进展[J]. 中国现代神经疾病杂志, 2012, 12(3): 238-244 |
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| 作者姓名： | 金范莹 张宝荣 |
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| 作者单位： | 浙江大学医学院附属第二医院神经内科,杭州,310009 |
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| 基金项目： | 国家自然科学基金资助项目，浙江省科技计划项目 |
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| 摘 要： | 亨廷顿病是一种以运动、认知和精神障碍为主要表现的遗传性中枢神经系统变性疾病,其致病基因IT15突变可引起胞嘧啶腺嘌呤鸟嘌呤(CAG)三核苷酸重复序列异常扩增,导致所编码的亨廷顿蛋白构象变化并产生神经毒性作用。亨廷顿病的基因治疗目前尚处于临床前阶段,主要包括基因沉默、诱导突变亨廷顿蛋白清除、导入神经营养因子基因,以及纠正突变型亨廷顿蛋白的毒性作用所致的基因转录、信号转导和线粒体代谢紊乱等。本文尝试对亨廷顿病的基因治疗研究进展简要叙述。
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| 关 键 词： | 杭廷顿病 基因疗法 RNA干扰 综述 |
Progress in studies of gene therapy for Huntington's disease |
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| JIN Fan-ying , ZHANG Bao-rong. Progress in studies of gene therapy for Huntington's disease[J]. Chinese Journal of Contemporary Neurology and Neurosurgery, 2012, 12(3): 238-244 |
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| Authors: | JIN Fan-ying ZHANG Bao-rong |
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| Affiliation: | Department of Neurology,Second Affiliated Hospital,Zhejiang University College of Medicine,Hangzhou 310009,Zhejiang,China |
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| Abstract: | |
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| Keywords: | Huntington disease Gene therapy RNA interference Review |
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