基于芦可替尼反应的儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增多症分层治疗的研究

噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)又称噬血细胞综合征, 是一种以病理性免疫激活和过度炎症为特征的致死性疾病。以依托泊苷为基础的HLH-94和HLH-04方案仍然被广泛接受为标准治疗, 虽然这大大提高了HLH患者的存活率, 但仍有相当多的患者治疗无效或无法耐受强化疗。由于HLH与大量细胞因子的过度产生有关, 阻断致病细胞因子能够显著提高疗效、改善预后。芦可替尼是JAK1和JAK2的抑制剂, 可以通过抑制JAK1/2-STAT1通路, 抑制干扰素-γ和其他关键的促炎细胞因子的信号转导, 是治疗HLH的一种有前途的选择。使用芦可替尼治疗难治/复发HLH的疗效也已在一系列HLH病例中得到报道, 相关研究表明, 芦可替尼治疗HLH是安全、有效的。但目前关于芦可替尼单药作为一线药物的疗效, 仍然缺乏可靠的数据。为了探讨芦可替尼单药作为一线药物的疗效, 以及基于芦可替尼反应的分层治疗是否会使患者获得更有益的结果。