β地中海贫血的基因调控治疗

β地中海贫血是一种常见的单基因遗传病。理论上,本病是基因治疗的最理想模型,广义基因治疗可分为基因矫正治疗和基因调控治疗。前一种方法临床应用存在种种困难,后者是从基因水平调控细胞中某些原已静止或有缺陷的基因表达,以达到改善临床症状的目的。目前处于研究阶段的基因调控治疗主要有:药物基因治疗、反义核酸基因治疗、基因工程产品基因治疗三方面。本文就β地中海贫血的基因调控治疗作一综述。